21世紀經濟報道記者季媛媛

國家藥監局的新政策為創新藥臨床試驗按下快進鍵，而AI技術正在從底層重構藥物研發流程，共同推動中國醫藥產業駛入高質量發展快車道。

9月12日，國家藥監局發布《關于優化創新藥臨床試驗審評審批有關事項的公告》，明確提出對符合要求的創新藥臨床試驗申請設立“30日審評審批通道”，這是在2019年實施的“60日默示許可”制度基礎上的再優化。

公告指出，30日通道支持國家重點研發品種，鼓勵全球早期同步研發和國際多中心臨床試驗，服務臨床急需和國家醫藥產業發展。納入通道的品種包括三類：一是獲國家全鏈條支持創新藥發展政策體系支持的具有明顯臨床價值的重點創新藥品種；二是國家藥監局藥品審評中心公布的符合條件的兒童創新藥、罕見病創新藥，以及中藥創新藥品種；三是全球同步研發品種。全球同步研發品種的Ⅰ期、Ⅱ期臨床試驗，我國藥物臨床試驗機構的主要研究者牽頭或者共同牽頭開展的III期國際多中心臨床試驗。

此次公告明確，申請人需在提交申請時承諾在獲批后12周內啟動臨床試驗，并與藥物臨床試驗機構提前開展立項和倫理審查工作，確保研發進程高效銜接。

這項政策旨在針對部分具有明顯臨床價值、符合國家戰略支持的創新藥品種，進一步壓縮審評時間，支持全球同步研發和國際多中心臨床試驗。

有券商醫藥行業分析師對21世紀經濟報道記者表示，此次國家藥監局在既有60日默示許可制（即受理后60日內無否定意見則默認獲批）基礎上，增設創新藥臨床試驗30日審評審批專屬通道，本質是通過差異化監管工具，實現對“真正具有臨床價值創新”的定向提速。

“該政策將直接縮短創新藥臨床啟動周期約30%～50%，尤其利好細胞基因治療（CGT）、核酸藥物等研發周期長、資金投入高的前沿領域，推動‘從0到1’的原始創新更快落地。” 該分析師說。

臨床試驗“三重門”

過去十年，中國藥物臨床試驗生態經歷了從“跟隨仿制”到“源頭創新”的跨越式發展。

國家藥品監督管理局藥品審評中心最新發布的《中國新藥注冊臨床試驗進展年度報告 (2024年)》顯示，2024年中國藥物臨床試驗年度登記總量達到4900項，較2023年增長13.9%，其中新藥臨床試驗占比51.8%，1類創新藥占比高達68.3%。 這些數據充分表明，在國家政策引導和市場機制共同作用下，中國醫藥創新生態持續優化，研發能力顯著提升，正逐步成為全球醫藥創新的重要力量。特別是腫瘤、自免、罕見病等高臨床需求領域成為布局重點，PD-1/PD-L1、ADC、雙抗等前沿靶點管線數量躋身全球第一梯隊。  

但需清醒認識到，“量增”背后的結構性矛盾仍存。前述分析師指出，一方面，臨床試驗資源分布不均，頭部三甲醫院承接了超70%的項目，中小型機構經驗不足、入組效率低；另一方面，傳統審評模式依賴人工經驗，從IND（新藥臨床試驗申請）受理到獲批平均耗時約60天（雖已優于國際平均的90-120天），但對“全球新”“突破性療法”等急需加速的品種，仍存在“時間差”。此外，部分早期臨床設計科學性不足（如靶點扎堆、適應癥同質化）、患者招募周期長（腫瘤試驗平均入組時間超8個月）等問題，制約了創新成果向臨床價值的快速轉化。  

具體而言，在創新藥械邁向患者的征程中，臨床試驗是第一道雄關。這場“馬拉松”的起跑線，即啟動前的倫理與行政審批階段，卻因其冗長、復雜的特點，也成為了無數申辦方和研究者頭疼的“攔路虎”。

通常，臨床試驗啟動前的審批主要面臨三大挑戰，如同三道需要依次開啟的大門：倫理審查（IRB/IEC）之門、合同與經費（CTA）談判之門、人類遺傳資源（遺傳辦）審批之門。倫理委員會會議頻率有限（通常每月一次），審查意見細致甚至苛刻。多位委員從科學設計、風險受益比、知情同意等角度提出疑問，需要研究者逐一回復修改。

與此同時，合同談判往往是耗時最久的環節。機構、申辦方/CRO和研究者三方，就試驗經費明細、付款節奏、知識產權歸屬、賠償責任、發表權利等條款進行反復磋商和拉鋸。此外，涉及中國人類遺傳資源采集、保藏、出境等環節的試驗，必須通過科技部“遺傳辦”的審批。此流程政策性強、材料要求繁瑣、審批周期長且不確定性高。

上述分析師直言，此次“30日通道”相關公告核心意義在于，適用于“符合突破性治療藥物、附條件批準、優先審評審批程序等情形”的品種（通常為解決未滿足臨床需求的“全球新”或差異化設計），通過縮短從實驗室到患者的路徑，引導企業聚焦臨床剛需而非低水平重復；強化了“服務意識”，要求審評機構提前介入指導（如溝通交流會常態化）、優化資料提交標準（允許動態補充非關鍵數據），本質是將“事后把關”轉向“事前服務+事中協同”，降低企業試錯成本；  

“這有助于提升國產創新藥的國際競爭力。對比FDA的‘Fast Track’（最快30天反饋）和EMA的‘PRIME’（優先藥物計劃）。”在該分析看來，我國30日通道在時效上已接軌國際，配合近年來海南博鰲、粵港澳大灣區的“先行先試”政策，有望加速國產創新藥“出海”進程。  

AI賦能藥物研發

在政策利好的同時，人工智能技術正在深度滲透到藥物研發的每個環節，為這個傳統產業帶來前所未有的變革。 

藥物研發是一個非常漫長且充滿風險的過程，通常要10-15年時間，總投資一般在10億美元數量。有藥企高管曾指出，AI不是外掛工具，而是嵌入到從數據到決策的研發每個環節，來建設一條AI就緒的價值鏈。這主要體現在三個主線：變革臨床試驗、優化決策流程和提升數據價值。

在臨床試驗領域，AI正在發揮重要作用：“用算法化的入組能夠更精準地找到患者，提高臨床試驗的入組速度，用計算機視覺進行病理和影像的質控和終點判定，并且探索根據聲音學等數字生物標志物”。

達索系統Medidata及生命科學副總裁、大中華區總經理李威對21世紀經濟報道記者表示，截至2025年7月底，Medidata在我國已與近550家申辦方及80多家國內外CRO合作伙伴攜手，共同支持了近3000個臨床試驗，約45萬名患者參與其中，見證了由中國申辦方發起的臨床試驗在全球的比例從2013年的3%躍升至2024年的30%。

“中國已成為全球第二大臨床試驗市場，今年中國出海授權案例創新高，我國創新藥產業已從過去的‘跟隨者’成長為全球醫藥創新版圖中的重要力量。AI在整個臨床試驗過程中，可以幫助藥企降低成本、提高效率、提升質量”李威指出，一個藥品的價值，不在于數據和試驗執行的完美程度，而在于能否在最短時間內判斷藥品的有效性和安全性，以及是否可以迅速上市。AI可以加快臨床試驗進程，讓好藥盡快上市，同時及早識別藥物潛在問題，幫助企業避免不必要的損失。

無可否認，AI的發展勢頭強勁，新平臺層出不窮，AI的賦能能力也在不斷提升。有業內人士直言：中國有數據要素，工程化落地和人才結構等方面等各方面的優勢，有希望成為真正引領打造AI就緒研發新范式的策源地，并且把這種新的合作范式輸出到全球。”

不過，在追求速度的同時，臨床試驗質量問題也不容忽視。《美國醫學會雜志》（JAMA）最新發表的研究指出，2019至2022年間美國FDA批準的52種癌癥藥物中，超七成（79.2%）存在“臨床試驗不確定性”。這些不確定性主要源于試驗設計缺陷、執行偏差、數據分析或報告規范不足等問題，涉及藥物療效和安全性的核心驗證環節。問題包括未通過驗證的療效終點指標、長期安全性數據缺失，以及依賴單一臨床試驗結果獲得批準等情況。在涉及這些存在不確定性的藥物文獻中，53%未提及任何試驗缺陷；而在NCCN指南中，這一比例達到47%。這些發現提醒我們在加速審評審批的同時，不能忽視臨床試驗質量。

這也意味著，雖然30日通道為創新藥臨床試驗提供了加速器，但行業仍面臨多個挑戰。數據質量與數據共享是AI發展的基石。制藥產業仍然需要解決數據孤島、數據標準不統一等問題。

達索系統Medidata首席戰略官Lisa Moneymaker也對21世紀經濟報道記者指出，無論臨床研發領域如何變化，始終需要將數據安全、隱私保護及解讀法規政策作為核心任務。特別是在推動創新藥全球臨床試驗布局時，需要應對監管環境的變化，并與監管機構保持緊密溝通，了解新法規的考量，確保服務藥企的科技公司的聲音也得到關注，應對行業監管環境變化帶來的挑戰。

政策紅利與技術革新正在中國醫藥領域形成共振。隨著AI技術不斷嵌入研發全流程，以及監管環境的持續優化，中國有望成為全球創新藥研發的新高地。在追求速度的同時，如何確保臨床試驗質量、保護受試者權益、維護數據真實性，仍是整個行業需要持續關注的課題。