21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者 韓利明 上海報道
2023年，ChatGPT風(fēng)潮席卷全球，AI制藥站上了產(chǎn)業(yè)新風(fēng)口。2024年，智藥局?jǐn)?shù)據(jù)顯示，全球AI+制藥研發(fā)相關(guān)融資事件達(dá)128起，總金額為57.95億美元，對比2023年的數(shù)據(jù)分別上漲23.08%、60.93%，資金規(guī)模接近2022年的巔峰水平。同期，國內(nèi)AI制藥融資事件主要集中在珠三角、京津冀以及長三角等醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)較為發(fā)達(dá)的地區(qū)。
進(jìn)入2025年，隨著DeepSeek等國產(chǎn)大模型取得突破，生物醫(yī)藥領(lǐng)域的AI應(yīng)用熱潮再度高漲。據(jù)不完全統(tǒng)計，今年一季度，國內(nèi)創(chuàng)新藥領(lǐng)域至少發(fā)生19起投融資事件，融資總額超過20億元，包括AI制藥、免疫細(xì)胞療法、基因療法等前沿技術(shù)，憑借巨大的發(fā)展?jié)摿εc創(chuàng)新價值，備受資本青睞。
在國內(nèi)制藥版圖上，上海張江“藥谷”始終占據(jù)重要地位。在日前“引新領(lǐng)質(zhì) 科創(chuàng)‘智’‘藥’”東片區(qū)活動上，浦東生命科學(xué)產(chǎn)業(yè)發(fā)展有限公司副總經(jīng)理劉剛披露數(shù)據(jù)顯示，“當(dāng)前張江聚集近50家AI新藥企業(yè)，2021年成立的AI新藥研發(fā)聯(lián)盟已推動5款A(yù)I藥物進(jìn)入臨床二期。從人工智能島到模力社區(qū)，張江正通過基礎(chǔ)設(shè)施升級強(qiáng)化‘AI+生物醫(yī)藥’協(xié)同效應(yīng)。”
張江“藥谷”青年創(chuàng)新創(chuàng)業(yè)者聯(lián)盟主席、皓元醫(yī)藥董事長鄭保富向21世紀(jì)經(jīng)濟(jì)報道記者表示，“隨著國家在創(chuàng)新藥研發(fā)鏈條、醫(yī)保支付等層面的支持，二級市場創(chuàng)新藥板塊的回暖便是直接體現(xiàn)。當(dāng)前中國生物醫(yī)藥行業(yè)正處于黃金發(fā)展期，未來在AI與政策的雙重驅(qū)動下，行業(yè)將更聚焦臨床價值，推動更多原研藥從實(shí)驗(yàn)室走向商業(yè)化市場。”
不容忽視的是，隨著行業(yè)深入發(fā)展，AI尚未完全跨越新藥研發(fā)高風(fēng)險、長周期的現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)。在AI制藥領(lǐng)域未有獲批上市藥物的背景下，如何獲得可持續(xù)“供血”，成為行業(yè)探索的關(guān)鍵課題。
從臨床突破到成本革命
生物制藥行業(yè)長期流傳“雙十”規(guī)律，即從新藥研發(fā)開始到最終獲批上市需要平均耗時十年，投入成本約十億美元，而實(shí)際成本往往數(shù)倍于此。除了周期長、成本高，制藥還是一項高風(fēng)險的事業(yè)，據(jù)業(yè)內(nèi)估計，全球新藥研發(fā)的成功率僅在2%到15%之間。
大量臨床需求未被滿足，業(yè)界迫切需要新的藥物研發(fā)工具和范式，AI因此吸引了大量創(chuàng)業(yè)者和投資人的目光。波士頓咨詢研究表示，AI生成的藥物分子在I期臨床試驗(yàn)中，成功率高達(dá)80%～90%，高于50%的歷史平均水平；而在II期臨床試驗(yàn)中，成功率為40%，仍然位于歷史區(qū)間上限。
成本方面，根據(jù)權(quán)威科技媒體Tech Emergence統(tǒng)計數(shù)據(jù)顯示，AI技術(shù)每年可為制藥行業(yè)節(jié)約高達(dá)260億美元的研發(fā)成本。DPI援引英矽智能數(shù)據(jù)也指出，通過AI技術(shù)能將ISM001分子發(fā)現(xiàn)時間由傳統(tǒng)手段的2年降至11個月，總費(fèi)用從4.14億美元降低至20萬美元，極大降低了新藥研發(fā)負(fù)擔(dān)。
“AI 賦能生物醫(yī)藥研發(fā)已非新鮮事，從早期的計算機(jī)輔助藥物研發(fā)，到如今人工智能的深度介入，其核心價值在于大幅提升研發(fā)效率。”鄭保富介紹，以 AlphaFold 解析生物蛋白結(jié)構(gòu)為例，這類技術(shù)讓藥物作用機(jī)制的認(rèn)知更為透徹，直接推動了First-in-Class（首創(chuàng)新藥）的研發(fā)突破。不僅縮短了開發(fā)周期、降低了投入成本，更提高了靶點(diǎn)篩選與化合物設(shè)計的準(zhǔn)確率。
在鄭保富看來，特別是對于初創(chuàng)企業(yè)而言，AI 技術(shù)正創(chuàng)造“換道超車”的戰(zhàn)略機(jī)遇。創(chuàng)業(yè)者可依托AI平臺在細(xì)分領(lǐng)域建立早期優(yōu)勢，緊扣臨床需求進(jìn)行創(chuàng)新。例如通過機(jī)器學(xué)習(xí)加速靶點(diǎn)發(fā)現(xiàn)，利用生成式AI優(yōu)化候選化合物結(jié)構(gòu)，在臨床前研發(fā)階段構(gòu)筑效率護(hù)城河。
受加速藥物研發(fā)的需求增加、AI應(yīng)用領(lǐng)域的拓展、配套政策的支持等多因素驅(qū)動，AI制藥領(lǐng)域有望蓬勃發(fā)展。其中，全球市場方面，根據(jù)Research And Markets的數(shù)據(jù)，全球AI制藥市場規(guī)模從2021年的7.92億美元提升至2024年的17.58億美元，CAGR約為30.45%，預(yù)計2026年其市場規(guī)模將提升至29.94億美元。國內(nèi)市場方面，根據(jù)融資中國的數(shù)據(jù)，國內(nèi)AI制藥市場規(guī)模從2019年的0.67億元開始增長至2024年的5.62億元，CAGR高達(dá)53.01%。
然而，數(shù)據(jù)、算法、算力作為AI發(fā)展的三大核心要素，仍有多重現(xiàn)實(shí)挑戰(zhàn)需直面。中歐校友醫(yī)療健康產(chǎn)業(yè)協(xié)會(CAHA)理事周磊在上述會議中指出，在AI制藥和醫(yī)療領(lǐng)域，數(shù)據(jù)作為底層基礎(chǔ)設(shè)施，其治理與合規(guī)問題正面臨雙重矛盾。一方面，醫(yī)療機(jī)構(gòu)的診療數(shù)據(jù)存在格式不統(tǒng)一、治理成本高的現(xiàn)實(shí)困境；另一方面，個人信息保護(hù)、醫(yī)院病歷管理及健康大數(shù)據(jù)監(jiān)管和執(zhí)法趨嚴(yán)，使得AI企業(yè)充分及合規(guī)的利用醫(yī)療數(shù)據(jù)用于研發(fā)面臨挑戰(zhàn)。
據(jù)周磊介紹，當(dāng)前診療數(shù)據(jù)合法獲取渠道僅局限于患者知情同意或科研/臨床治療用途，但跨醫(yī)院數(shù)據(jù)難互通，商業(yè)化應(yīng)用存在合規(guī)爭議。在《“十四五”國民健康規(guī)劃中》要求“促進(jìn)全民健康信息聯(lián)通應(yīng)用。落實(shí)醫(yī)療衛(wèi)生機(jī)構(gòu)信息化建設(shè)標(biāo)準(zhǔn)與規(guī)范…構(gòu)建權(quán)威統(tǒng)一、互聯(lián)互通的全民健康信息平臺，完善全民健康信息核心數(shù)據(jù)庫…”的基礎(chǔ)上，《上海市發(fā)展醫(yī)學(xué)人工智能工作方案（2025—2027年）》進(jìn)一步提出了通過“建設(shè)醫(yī)療健康數(shù)據(jù)新型基礎(chǔ)設(shè)施、建設(shè)人工智能藥物研發(fā)平臺、建設(shè)醫(yī)學(xué)人工智能測試驗(yàn)證中心、建設(shè)醫(yī)學(xué)人工智能應(yīng)用中試基地”等措施來建設(shè)支撐平臺，通過建立政府監(jiān)管下的數(shù)據(jù)平臺實(shí)現(xiàn)醫(yī)療數(shù)據(jù)合法合規(guī)流通，避免侵犯隱私與數(shù)據(jù)安全風(fēng)險，或成為平衡監(jiān)管要求與產(chǎn)業(yè)發(fā)展的潛在路徑，為AI醫(yī)療和制藥突破數(shù)據(jù)瓶頸提供制度與技術(shù)支撐。
從技術(shù)輸出到價值共享
目前AI制藥主要涵蓋AI+SaaS、AI+CXO、AI+Biotech三大商業(yè)模式。其中，AI+SaaS主要為客戶提供AI相關(guān)藥物研發(fā)平臺，為客戶提升研發(fā)效率；AI+CXO主要借助人工智能技術(shù)，為客戶高效交付相關(guān)研發(fā)外包訂單；AI+Biotech主要通過AI技術(shù)推進(jìn)自身管線研發(fā)和實(shí)現(xiàn)藥物開發(fā)。
但不論是何種商業(yè)模式，在業(yè)內(nèi)看來，AI制藥行業(yè)已越過概念炒作階段，轉(zhuǎn)向更務(wù)實(shí)的產(chǎn)業(yè)落地，通過多元商業(yè)化布局實(shí)現(xiàn)現(xiàn)金流補(bǔ)充。在AI尚未有成藥的現(xiàn)實(shí)下，不少AI制藥企業(yè)建設(shè)或者擴(kuò)大BD團(tuán)隊，加速管線對外授權(quán)。
舉例來看，2024年初，AI藥物研發(fā)公司英矽智能宣布與意大利制藥公司美納里尼集團(tuán)及其全資子公司Stemline Therapeutics達(dá)成一項總額超過5億美元的授權(quán)合作，美納里尼將獲得英矽智能新型KAT6抑制劑全球獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)益。根據(jù)協(xié)議條款，這項合作交易包括1200萬美元的首付款，以及后續(xù)開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑，總額預(yù)計超過5億美元。
進(jìn)入2025年，英矽智能再次與Stemline Therapeutics就一款抗腫瘤臨床前候選藥物的全球獨(dú)家開發(fā)和商業(yè)化權(quán)力達(dá)成授權(quán)許可協(xié)議。根據(jù)協(xié)議，該授權(quán)交易總額超5.5億美元，Stemline將向英矽智能支付2000萬美元首付款，以及后續(xù)開發(fā)、監(jiān)管和商業(yè)里程碑付款。
AI制藥領(lǐng)域的重磅BD不斷，在更高首付款的刺激下，AI制藥企業(yè)已不再滿足于簡單的技術(shù)交易，而是更多地參與到藥物研發(fā)過程中。在業(yè)內(nèi)看來，隨著行業(yè)逐漸向縱深邁進(jìn)，一批AI制藥企業(yè)當(dāng)前也已經(jīng)具備了打造重磅管線及產(chǎn)品的核心能力。
而對于CRO企業(yè)而言，據(jù)鄭保富介紹，當(dāng)下CRO 企業(yè)正通過 AI 技術(shù)賦能自身技術(shù)平臺， 如在藥物合成路線設(shè)計、工藝優(yōu)化等環(huán)節(jié)引入機(jī)器學(xué)習(xí)模型，“AI 技術(shù)的普及并非顛覆競爭格局，而是促使產(chǎn)業(yè)鏈各環(huán)節(jié)以更協(xié)同的方式實(shí)現(xiàn)價值整合。未來的行業(yè)態(tài)勢將更趨開放包容。CRO與創(chuàng)新藥企可能通過‘共享權(quán)益’的模式深化合作，前者憑借技術(shù)創(chuàng)新賦能研發(fā)鏈條，后者聚焦臨床價值轉(zhuǎn)化，最終共同推動醫(yī)藥成果商業(yè)化。”
在業(yè)內(nèi)看來，2025年AI 制藥領(lǐng)域有望持續(xù)迎來突破，包括臨床里程碑事件增多，以及平臺授權(quán)、CRO 業(yè)務(wù)、管線交易等大額商業(yè)合作增加。同時，更多藥企將借助AI工具加速海外布局。
“充分發(fā)揮中國研發(fā)能力，當(dāng)前藥企出海已是行業(yè)共識，百濟(jì)神州、傳奇生物等通過自主掌控海外權(quán)益并建立本地化產(chǎn)能，為行業(yè)提供成功范式。但出海也面臨多重挑戰(zhàn)，包括共建‘一帶一路’地區(qū)等各國市場存在產(chǎn)品準(zhǔn)入壁壘，包括臨床數(shù)據(jù)認(rèn)可障礙，各個區(qū)域產(chǎn)品注冊和審批政策差異等。”周磊認(rèn)為破局關(guān)鍵在于通過國家間監(jiān)管合作強(qiáng)化臨床數(shù)據(jù)互認(rèn)，推進(jìn)產(chǎn)品注冊和審批便利，降低重復(fù)臨床研究的成本，加速產(chǎn)品在當(dāng)?shù)孬@批上市。同時企業(yè)需強(qiáng)化原研產(chǎn)品的自主創(chuàng)新能力，在出海中通過“落地生根、花開滿枝”的本地化運(yùn)營措施，以國際市場擴(kuò)容突破行業(yè)內(nèi)卷困境。
